Ebru APALAK
Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin (AIFD) girişimiyle araştırma şirketi IQVIA’nın hazırladığı “Türkiye'de Nadir Hastalıklar” raporu, Türkiye’de beş milyondan fazla kişiyi etkileyen nadir hastalıklara dair mevcut durumu değerlendirdi. Türkiye'de nadir hastalığı olan vatandaşların doğru tanı alana dek yaklaşık yedi yıl geçirdiği ve ortalama sekiz uzmanın kontrolünden geçtiği raporda ifade edildi. Raporda ulusal politika, altyapı ve araştırma geliştirme (AR-GE) konularında temelinde birçok öneri yer aldı.
Raporun bulguları, bugün Ankara'da düzenlenen toplantıda kamuoyuna duyuruldu. Toplantıda açılış konuşmalarını AIFD Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Şehram Zayer, Otizm Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanı Prof. Dr. Onur Burak Dursun, Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı Aşı Enstitüsü Başkanı Prof. Dr. Ateş Kara ve Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü Genel Müdürü Doç. Dr. İhsan Ateş yaptı. IQVIA Temsilcisi Şule Akbil “Türkiye'de Nadir Hastalıklar" başlıklı sunumunda raporda öne çıkan bulguları aktardı.
AIFD YÖNETİM KURULU BAŞKAN YARDIMCISI ZAYER: İŞ BİRLİĞİ ÖNEMLİ
AIFD Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Şehram Zayer, Türkiye’de son yıllarda nadir hastalıklar alanında TBMM Nadir Hastalıklar Komisyonu’nun kurulması gibi önemli adımlar atıldığını kaydetti. Zayer, raporun 12. Kalkınma Planı'nda yer verilen nadir hastalıklarla mücadele adımlarını destekler nitelikte olduğunu söyledi. Nadir hastalıklarla mücadelede yapılması gerekenleri Zayer, şöyle ifade etti:
“Nadir hastalıkların etkin yönetiminde, bu hastalıklara yönelik AR-GE çalışmalarının yürütülmesi, hastalıkların önlenmesi ve erken tanısı, hastaların destek tedavileri dâhil ihtiyaç duydukları tüm tedavilere erişimi, hasta kayıtlarının uzun vadede ve düzenli olarak tutulması ve hem sağlık çalışanları hem de toplum genelinde farkındalık yaratılması büyük önem taşıyor. Türkiye'de dünyadaki uygulamalardan farklı olarak nadir hastalıkların tedavisi için geliştirilen ilaçlara ‘yetim ilaç' statüsü verilmesine olanak sağlayan yasal düzenlemelerin gerçekleştirilmesi, ilaç ruhsatlandırma yönetmeliğinde ve geri ödeme yönetmeliğinde de yetim ilaca yönelik düzenlemelere yer verilmesi, nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçların ruhsat, fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinde farklı ve efektif modellerin değerlendirilmesi ve ele alınması bu ilaçlara erişim adına atılacak önemli adımları oluşturuyor.”
Hastalıklarla mücadele eden hasta ve hasta yakınlarına gerekli desteğin verilmesi ve hastaların etkin tedaviye erişebilmeleri için kamu, özel sektör ve sivil toplum kuruluşlarının iş birliklerinin değerli olduğuna dikkat çekti.
Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü Genel Müdürü Doç. Dr. İhsan Ateş konuşmasında, nadir hastalıklarla ilgili yürüttükleri çalışmaların yalnızca tıbbi bir sorumluluk olmadığını, etik bir sorumluluk olduğunun da bilincinde olduklarını dile getirdi. Doç. Ateş, “Nadir hastalıkların tanı ve tedavi süreçlerini hızlandırmak, AR-GE faaliyetlerini arttırmak, hastalar ve hasta yakınlarına destek olmak son derece elzemdir.” dedi.
Toplantının ikinci bölümünde Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü Otizm Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığı ile Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı kapsamında ilgili kamu kuruluşları, hasta derneği temsilcileri ve sektör paydaşlarının yer aldığı bir çalıştay düzenlendi. Çalıştayda Strateji Belgesi ve Eylem Planı'nda yer alan Farkındalığın ve Bilgi Düzeyinin Artırılması, Hasta ve Hasta Yakınlarının Desteklenmesi ve Yaşam Kalitelerinin Artırılması, Nadir Hastalıkların Tanısı ve Önlenmesi, Tedavi ve Bakım Hizmetleri, Araştırma ve Geliştirme Çalışmaları olmak üzere beş ana başlık değerlendirildi. Çalıştay sonuçlarının ilerleyen günlerde açıklanması planlanıyor.
NADİR HASTALIKLARIN GÖRÜLME SIKLIĞI, YÜKSEK AKRABA EVLİLİĞİ ORANI NEDENİYLE AVRUPA’DAN FAZLA
Nadir hastalıklara ilişkin raporda şu bulgular öne çıkıyor:
-Türkiye'de 5 milyondan fazla bireyin herhangi bir nadir hastalığı olduğu tahmin ediliyor.
-Avrupa'ya kıyasla Türkiye'de çok yüksek olan akraba evliliği oranı ülkemizde nadir hastalıkların görülme sıklığının Avrupa seviyesinin üzerinde olabileceğini düşündürüyor.
-Tanımlı hastalıkların yüzde 70'ten fazlası genetik geçişli olmakla birlikte yaklaşık yüzde 70'i çocukluk çağında ortaya çıkıyor.
-Bugüne dek tanımlanmış nadir hastalıkların ancak yüzde 5'i için tedavi geliştirilebildi.
-Ülkemizde 2021 sonu itibarıyla altı nadir hastalık yenidoğan taraması programına dâhil edilmiş durumda.
-Türkiye'de yürütülen tüm yenidoğan tarama çalışmaları sayesinde yılda yaklaşık 4 bin 500 çocuğun var olan hastalıklarının sonuçlarından korunması ve engellilik oluşumunun önüne geçilmesi sağlanıyor.
-İtalya'da ve ABD'nin çeşitli eyaletlerinde 50'den fazla, Tayvan'da ise 26'dan fazla nadir hastalığın yenidoğan bebeklerde tarandığı göz önünde bulundurulduğunda Türkiye'de bu programın gelişim potansiyeli görülüyor.
-Ülkemizde 2009 yılından itibaren nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan “yetim ilaçlara” yönelik bir yasal düzenleme üzerinde çeşitli çalışmalar yapılmışsa da herhangi bir yasa ya da yönetmelik hayata geçirilmedi.
-Türkiye'deki hastalar, ABD Gıda ve İlaç Dairesi veya Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından yetim ilaç statüsü tanınmış ve bu statüsü hâlâ geçerli olan toplam 416 adet ilaçtan 151 adedine çeşitli şekillerde erişebiliyor. Bu ilaçların sadece 76 adedi Türkiye'de olmakla birlikte 75'i ülkemize Yurt Dışı İlaç Listesi aracılığıyla getiriliyor.
-Türkiye'de erişilen sekiz yetim ilaçtan sadece ikisinin ülkemizde ruhsatlı olduğu, diğerlerine Yurt Dışı İlaç Listesi üzerinden erişildiği saptanmış durumda. Söz konusu ilaçlara EMA onayından itibaren Türkiye'ye Yurt Dışı İlaç Listesi üzerinden geri ödemeli erişimin ortalama 461 günde sağlandığı, bu sürenin Almanya'da 102 gün olduğu gözlemleniyor.
-Türkiye'de çeşitli branşlardaki uzman hekim sayıları zaman içinde artış gösterirken ülkemizde kişi başına düşen uzman hekim sayısı henüz Ekonomik Kalkınma ve İşbirliği Örgütü ortalamasının oldukça gerisinde yer alıyor ve uzman hekimlerin ülke geneline dağılımında eşitsizlik gözleniyor.
RAPORDA NELER ÖNERİLDİ?
Raporda nadir hastalıkların tanı ve tedavi süreçlerini geliştirmek için sunulan çözüm önerileri ise şunlar:
Ulusal politika önerileri:
-Oluşturulacak ortak bir komisyon önderliğinde nadir hastalıklara özel ulusal plan, politika ve stratejilerin belirlenmesi ve uygulamasının takibi,
-Uluslararası standartlarla uyumlu nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan “yetim ilaç'' tanımının belirlenmesi ve ilgili mevzuatın oluşturulması,
-Nadir hastalık tedavilerinde ruhsat sürecinin hızlandırılması,
-Nadir hastalık tedavilerine yönelik fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinin iyileştirilmesi,
-Nadir hastalıkların tanı ve tedavisinde kullanılan test ve tıbbi cihazlara erişimin kolaylaştırılması,
-Türkiye'nin nadir hastalıklar konusunda dünyada önde gelen organizasyonlarda aktif şekilde yer alması,
-Nadir hastalıklar alanında kamu ve özel sektör iş birliklerinin hayata geçirilmesine ve kapsamının genişletilmesine zemin oluşturulması,
-Nadir hastalıklarda toplumun farkındalığını ve bilgi düzeyini artırmaya yönelik faaliyetler gerçekleştirilmesi,
-Hasta derneklerinin güçlendirilmesi ve uluslararası kuruluşlar ile iletişiminin geliştirilmesi.
Altyapı süreçlerine ilişkin öneriler:
-Nadir hastalıkların tanı ve tedavisinde görev alan uzman hekimlere erişimin artırılması,
-Nadir hastalıkların yönetiminde görev alacak, nadir hastalıklar üzerine eğitimli tıbbi destek hizmetleri ve sosyal hizmetler personellerine erişimin iyileştirilmesi,
-Birinci basamak sağlık kuruluşlarında görev yapan hekimlerin ve diğer sağlık personelinin nadir hastalıklarla ilgili farkındalık ve bilinç düzeyinin artırılması,
-Nadir hastalıklar alanında ulusal ve uluslararası referans ve iletişim ağlarının kurulması ve güçlendirilmesi,
-Tarama programı kapsamındaki hastalıkların genişletilmesi ve tarama sonucu risk grubunda olduğu belirlenen hastalara sunulan danışmanlık hizmetlerinin iyileştirilmesi,
-Nadir hastalıklara özel multidisipliner yaklaşımın benimsendiği uzmanlık merkezleri oluşturulması ve bu merkezler için akreditasyon kriterlerinin belirlenerek kontrolünün sağlanması,
-Nadir hastalık tanısı alan hastaların ve risk taşıyan bireylerin sağlık kayıtlarının düzenli tutulması ve takip edilmesi,
-Ülkemizde erişilebilen ancak henüz ruhsat onayı almamış, nadir hastalıklar alanında kullanılan tedaviler için gerçek yaşam verisi çalışması yapılabilmesinde esneklik sağlanması.
AR-GE süreçlerine ilişkin öneriler:
-Nadir hastalıkların tanı ve tedavisine yönelik ürünlerin Türkiye'de geliştirilmesi için AR-GE faaliyetlerinin desteklenmesi, bu faaliyetler için uygun zemin oluşturulması ve teşviklerin sağlanması,
-Nadir hastalıklar alanında Türkiye'de gerçekleştirilen klinik araştırma sayısının artırılması.
Raporun tamamına https://www.aifd.org.tr adresinden ulaşabilir.
